Gēnu terapijas jaunā cerība: neironu mērķauditorijas vīruss ietaupa mazuļu dzīvības

Nekas neparasts izlēca, satikoties ar Evelynu, kas bija gandrīz trīs gadus vecs, ar sarkanām cirtiņām, bezbromītis, izņemot to, ka viņai nevajadzētu būt šeit, sarunājoties ar apmeklētāju viņas ģimenes dzīvojamā istabā, vērpjot viņas zeķubikses līdz Pharrell Williams dziesmai "Happy . "

Evelyn vecākajai māsai Josephine bija mugurkaula muskuļu atrofijas tips 1 (SMA1), kas ir ģenētiska slimība, kas pakāpeniski paralizē zīdaiņus. Viņa nomira 15 mēnešus. Evelyn bija negaidīta grūtniecība, bet viņas vecāki nolēma būt bērnam, neraugoties uz otrās traģēdijas izredzēm.

Drīz pēc tam, kad Evelyn dzimis 2014. gada decembrī, viņiem tika izpostīts mācīties no ģenētiskās pārbaudes, ka viņai bija arī SMA1. "Mēs zinājām, ar ko mēs strādājam: mēs viņu mīlēsim tik ilgi, cik vien iespējams," saka viņas tēvs Milāns Villarreāls. Bet tajā pašā naktī, frantically meklējot internetā, viņi uzzināja par klīnisko pētījumu Ohio un nosūtīja e-pastu. Pēc astoņdesmit nedēļām Evelyn saņēma gēnu terapijas terapiju, kas deva ķermenim nozīmīgu trūkstošo olbaltumvielu.

Un tagad viņa šeit nav tik atšķirīga no kāda vesela mazbērna. Lai gan viņai ir vājas augšstilbs un viņš nevar normāli palaist vai lēkt, viņa var ātri staigāt, dejot, izsekot burtiem, izsist putu blokus, nēsāt nelielu krēslu un kāpt uz mātes Elena apli. Pēc pirmā bērna zaudēšanas sāpēm Villarreals ir izbrīnojies, jo Evelins ir pamodināts, gājis un runājis. "Tas bija tikai brīnums. Katrs pavērsiens bija kā svinības. Mēs atveram pudeli vīna par katru mazo lieta, ko viņa darīja, "saka Milāns.

MIKE SHANAHAN

Izmeklēšanas rezultāti, ko Evelyn piedalījās, ir arī iznīcinājuši gēnu terapijas pētniekus, kas vēl joprojām atzīmēja vienu no dramatiskākajiem panākumiem, kas bija viens no satricinājumiem. Saskaņā ar šīs nedēļas ziņojumu The New England Journal of Medicine (NEJM), visi 15 bērni, kas ārstēti ar SMA1, paredzams, ka mirs līdz 2 gadu vecumam, ir dzīvi 20 mēnešus veci vai vecāki, un lielākā daļa cilvēku var sēdēt. Kā Evelyn, viens zēns ej. Lai gan SMA1 nesen apstiprinātā zāle ir sasniegusi līdzīgu iedarbību, tā jāinjicē mugurkaulā ik pēc 4 mēnešiem. Gēnu terapija ir paredzēta kā vienreizēja ārstēšana, un to vienkārši ievada vēnā. "Es nekad neesmu redzējis [gēnu terapijas] efektu, kas ir labs nāvējošā slimībā," saka Kolumbusa Nacionālā bērnu slimnīcas neiroloģists Jerry Mendell, kurš vadīja neseno pētījumu.

Šīs ziņas papildina gēnu terapijas pieaugošo likteni. Trešais ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) konsultatīvā grupa, kas apstiprināja pagājušajā mēnesī terapiju ar akluma ģenētisko formu, ir pirmais gēnu terapija Amerikas Savienotajās Valstīs, kuru apstiprina mantota slimība. Pagājušajā mēnesī komanda informēja NEJM, ka zēnu nodošana savu ģenētiski modificēto cilmes šūnu transplantācijai var apturēt postošo smadzeņu slimību. Gēnu terapija Eiropas tirgū izārstēja bērnus ar dzīvībai bīstamu imūno slimību, bet citi attīstībā palīdzēja hemophiliacs atbrīvoties no asins recēšanas līdzekļiem.

Bet SMA1 pētījums saplīst, jo tas parāda jauna vektora jaudu, vīruss, kam ir terapeitiskais gēns, kas, ievadot vēnā, var pārvadāt savu kravu uz centrālo nervu sistēmu visā tā saukto asins-smadzeņu barjeru. Agrāk centieniem ārstēt neiroloģiskās slimības ar gēnu terapiju bieži bija trūcīgs rezultāts, un, piegādājot vektoru, dažreiz vajadzēja urīna urbumus pacienta galvaskausā. Tagad zinātniekiem ir neapstrīdams panākums, nodrošinot gēnu terapiju centrālajā nervu sistēmā. Rezultāti arī pazemina bažas, ka asins plūsmas applūšana ar vīrusu varētu novest pie citas traģēdijas, piemēram, pusaudža nāves gadī jumā pirms 18 gadiem veiktā gēnu terapijas izmēģinājuma, kas lika laukam izkropļot.

Jaunā ārstēšanas šķietamā drošība un panākumi ir pamudinājums citiem pētniekiem izmantot gēnu terapiju, kas ievadīta vēnā vai mugurkaulā, lai ārstētu retas bērnu neiroloģiskās un muskuļu slimības un pat parastos pieaugušo traucējumus, piemēram, Parkinsona slimību. "Tas paver pilnīgi jaunu koncepciju jomā, kas ir bijusi ļoti piesardzīga," saka Federiko Mingozzi, kurš nesen atstāja franču bezpeļņas Généthon, lai kļūtu par galveno zinātnisko amatpersonu gēnu terapijas uzņēmumā Spark Therapeutics Filadelfijā, Pensilvānijā.

"Cilvēki atgriezīsies un redzēsim to kā pavērsienu jaunā zāļu formā, kam būs plaša ietekme uz daudzām slimībām un daudzām slimībām," piebilda Ziemeļkarolīnas universitātes (UNC) gēnu terapijas pētnieks Steven Gray kapelā Kalns

Sākumā, kad dzīvnieki bija pacienti, nervu slimību ārstēšana ar gēnu terapiju šķita vienkārša. Deviņdesmitajos gados pētnieki injicēja jaundzimušo pelēnu smadzenes, kas izveidotas, lai radītu noteiktus vielmaiņas traucējumus ar vīrusu vektoriem, kuriem bija trūkstošs gēns. Rezultāts bija "šokējoši, tas bija tik labi," atgādina Vašingtonas Universitātes Medicīnas skola Marks Sands no Sentluisa Misūri. Bet peles smadzenes ir niecīgas, viņš piebilst. "Izaicinājums bija tas, kā jūs palielināt no peles smadzenēm, kas sver pusi gramus bērna smadzenēs, kas sver 1000 gramus. Tas ir 2000 reizes lielāks mēroga atšķirības. Kā jūs veicat šo darbu? "

Izrādījās, ka pētnieki nevarēja. 1996. gadā komanda injicēja tauku daļiņas, kas satur ārstniecisko gēnu divu bērnu galvaskausā, kuriem bija smadzeņu darbības traucējumi, kurus sauca par Canavan slimību. Pētījums bija pretrunīgs, un tas nepalīdzēja pacientiem. Pēc tam daži no tiem pašiem pētniekiem vēlāk apstrādāja vēl 13 Canavan pacientus, iztukšojot sešus caurumus savos galvaskausos un injicējot vektoru, kas izveidots no acīmredzami nekaitīgā vīrusa, kas pazīstams kā ar adeno saistīts vīruss (AAV); līdzīgs AAV pētījums notika vēl par smagu bērna ģenētisko smadzeņu traucējumu, Batten slimību.

Tomēr neviena ārstēšana neveicināja slimības pavājināšanos. Pētnieki vienā izmēģinājumā ar Taivānas bērniem, kuri bija stipri invalīdi no divu smadzeņu ķimikāliju trūkuma, ziņoja par ievērojamiem ieguvumiem. Bet citu slimību rezultāti ir neskaidri. Pērtiķu pētījumi liecina, ka AAV vektors nav izkliedējies tālu no injekcijas vietām, tāpēc nepietiekama smadzeņu šūnas, iespējams, saņēma jaunu gēnu. "Viņi bija varoņa centieni daudzos veidos, bet tehnoloģija nebija ideāla," saka Grey.

Pilnīgi atšķirīga pieeja deva vienīgi stabilus neiroloģiskās slimības panākumus. Pētnieki paņēma asins cilmes šūnas no pacientiem, lieto modificētu HIV, lai diegtu jaunu gēnu, un ievada šūnas pacientiem. Dažas no šīm šūnām migrēja uz smadzenēm un izveidoja neironu atbalstošas ​​šūnas, ko sauc par glia, kas ražoja nepieciešamo proteīnu. Saskaņā ar pētījumu, kas tika publicēts pagājušajā mēnesī NEJM, 15 zēniem šī "ex vivo" gēnu terapija apturēja letālu slimību, ko sauc par adrenoleukodistrofiju (ALD), kas iznīcina mielīna apvalku ap neironiem. Itālijas gēnu terapijas pētnieki ir ziņojuši par salīdzināmiem rezultātiem līdzīgai ārstēšanai, ko saņem jauni pacienti ar smadzeņu slimības metahromātisko leikodistrofiju.

Bet ex vivo gēnu terapija vislabāk darbojas smadzeņu slimību gadījumā, ko izraisa sekrētu olbaltumvielu trūkums: transplantētās šūnas to var aizstāt, izspiežot molekulu citām nieru šūnām, lai tās uzņemtu. Daudziem traucējumiem trūkstošais proteīns darbojas šūnās, un tāpēc visām šūnām, kurām tas nepieciešams, ir jāsaņem vektors.

(Avots) CLINICALTRIALS.GOV

Vīrusu vektora stāsts, kas, šķiet, atbild uz šo vajadzību, sākas ar nāvi. 2000. gada sākumā Pensilvānijas universitātes ģenētikas Džeimss Vilsons (UPenn) universitātes vadītājs bija spiests pārcelt savu pētījumu. Vilsons bija vadījis 1999. gada izmēģinājumu, kurā 18 gadus vecais Jesse Gelsinger nomira no masveida imūnās reakcijas uz spēcīgu adenovīrusa vektoru, ko viņš saņēma, lai ārstētu viņa aknu slimību. Vilsons, kuram bija finansiālas intereses tiesas prāvā, saskārās ar tiesas prāvu ģimenē un FDA izmeklēšanu, un viņš galu galā piekrita 5 gadu aizliegumam vadīt klīniskos pētījumus. Tātad viņš vērsās pie tā, lai atrastu jaunus AAV tipus, kas bija drošāki par adenovīrus un kļuvuši par populāru vektoru.

2004. gadā Guangling Gao un citi Vilsona laboratorijā ziņoja, ka viņi ir ķemmējuši ar cilvēku un primātu audiem un konstatēja vairāk nekā 100 jaunas AAV ar "tropismu" vai priekšroku, lai inficētu konkrētu šūnu veidus. Viens no veidiem, AAV9, bija "atšķirībā no jebkura cita AAV. Kad jūs ievadījāt to asinīs ar lielu devu, tas aizgāja visur "- sirds, muskuļu, smadzeņu audu - atceras Vilsons. Lielākā daļa vissvarīgākā bija tā spēja mājās uz neironiem, kas ir galvenais, lai ārstētu daudzas smadzeņu un mugurkaula slimības.

Citi pētnieki satricināja, lai apstiprinātu AAV9 mīlestību pret nervu sistēmu. 2009. gadā Francijas komanda un Brian Kaspar laboratorija Nationwide publicēja atsevišķus dokumentus, kas galvanizēja šo lauku. Ņemot vērā intravenozi jaunām pelēm, AAV9 šķērsoja asins-smadzeņu barjeru - šauru šūnu tīklu, kas aizsargā centrālo nervu sistēmu no patogēniem un toksīnus un inficētos neironus visā mugurkaula un smadzenēs.

Kad Nationwide komanda bija gatava izmēģināt AAV9 cilvēkiem, tā izvēlējās mērķēt SMA1, kas ir visbiežākais ģenētiskais nāves cēlonis zīdaiņiem. Zīdaiņiem ar to trūkst funkcionējoša SMN1 gēna, kas kodē olbaltumvielu, ko sauc par izdzīvošanas mehānisko neironu (SMN), kas visā dzīves laikā uztur muguras neironus. Lielākajai daļai cilvēku ir vairākas rezerves gēnu kopijas, SMN2, kas var radīt nelielu SMN daudzumu, ierobežojot slimības smagumu. Bet tiem, kuriem ir SMA1, ir tikai divi no šiem rezerves gēniem un pārāk maz no svarīgākajiem olbaltumvielām.

Zīdaiņi, kas dzimuši ar SMA1, ir disketes, un tie nevar labi sūkāt vai pacelt galvas; jo mugurkaula mehānisko neironu trūkst, viņu muskuļi vājina, un kādā brīdī viņi vairs nevar elpoties paši un mirt. Kaspara vadītā komanda izvēlējās izstrādāt AAV9 tehniku, lai veiktu SMN gēnu. Viņi plānoja injicēt to intravenozi, parādot, ka jaundzimušām pelēm ar SMA1, kas tika ārstēti šādā veidā, bija normāla motora funkcija un mūža ilgums.

Bet tas, visticamāk, prasīs lielu daudzumu vīrusu vektora. Tā kā aknu šūnas ir arī iecienīts AAV mērķis, aknas noņem lielāko daļu AAV9, kas injicētas asinīs; liela daļa no tā paliek uz citiem audiem. Tā rezultātā mazāk nekā 1% no sākotnējās devas šķērso asins-smadzeņu barjeru, Grey novērtēja, kad viņš bija postdoc ar UNC Jude Samulski. Pamatojoties uz summu, kas nepieciešama, lai ārstētu SMA1 pelēm, Nationwide komanda piedāvāja terapeitisko devu vektors 100 reizes lielāks nekā jebkad tika injicēts pacienta asinīs gēnu terapijas pētījumā.

Tomēr testi ar pērtiķiem liecināja, ka deva būtu droša. FDA un Rekombinanta DNS padomdevēja komiteja, Nacionālais veselības institūts (NIH), kas pārskata lielāko daļu ASV gēnu terapijas pētījumu, apstiprināja pētījumu, ko Nationwide un fonds piekrita finansēt. (Jauna Kaspar uzņēmuma dibinātā firma AveXis finansēja vēlākos izmēģinājuma posmus pēc terapijas licences Nationwide.)

Tomēr daudzi gēnu terapijas pētnieki aizturēja elpu, baidoties no citas Gelsingera izraisītas katastrofas. "Tas bija vairāki cilvēki nervu. Tas bija milzīgs vīrusu slodze, kas tika dota ļoti jauniem pacientiem, "saka Samulskis.

Drīz pēc tam, kad pirmais bērns saņēma AAV9 terapijas testa devu, viņas aknu enzīmi palielinājās līdz 31 reizēm normāli, norādot iespējamo šūnu bojājumu. "Es negulējos mierīgi šonakt," saka Mendels. Bet steroīdi ātri samazināja līmeni, un FDA ieteica viņam turpināt darbu, viņš saka. Trīs citi zīdaini attīstīja paaugstinātu aknu enzīmu līmeni, taču klīniskās pazīmes aknu bojājumiem nebija, un pētījums turpinājās.

Lai gan pētījums galvenokārt tika izstrādāts, lai pārbaudītu terapijas drošību, tas ātri noskaidroja, ka ievadītais gēns palēnina zīdaiņu atrofiju. Tā vietā, lai kļūtu par floppieriem un cīnās elpot, viņi kļuvuši stiprāki. Evelyn, guļot uz vēdera, kādu dienu sāka pacelt galvu, atceras Elena Villarreal. "Tas bija līdzīgi, tas ir, tas nav iespējams ar SMA1." Līdz šim tikai astoņiem no 15 ārstētiem bērniem ir nepieciešama palīdzība no sejas maskas elpot. Un 11 no 12, kas saņēmuši lielāko no divām AAV9 devām - no kuriem viens tika ārstēts vēlu, pēc 6 mēnešiem - var sēdēt vismaz īslaicīgi bez palīdzības, ēst un runāt. Viņa tēvs Derwin Almeida saka, ka Matteo, puišs Miami pilsētā, Florida, kurš saņēma terapiju tikai 27 dienas pēc dzemdībām, var palaist un sasniegt parastos attīstības posmus.

Izmēģinājuma rezultāti ir "ievērojami," saka Charlotte Sumner, SMA pētnieks Johns Hopkins Universitātē Baltimore, Maryland. Zinātne, kuras nosaukums ir nusinersen, sastāv no RNS daļas, kas palīdz SMN2 gēnam ražot vairāk olbaltumvielu, ir bijusi tikpat iespaidīga ietekme SMA1 zīdaiņiem notiekošajā pētījumā, un FDA to apstiprināja pagājušā gada decembrī. Savukārt gēnu terapija ir pievilcīga, pateicoties "vienreizējam un pilnīgam ieguvumam", norāda Sumner.

Cik ilgi ārstēšana darbosies, nav zināms. Atšķirībā no HIV un citiem vīrusiem, ko izmanto ex vivo gēnu terapijā, AAV neiekļauj terapeitisko gēnu šūnas genomā; tās nogulda to kā brīvi peldošu DNS cilpu, kas nozīmē, ka sekas var tikt zaudētas, jo šūnas kopējas. Bet neironi nedalās, tāpēc ārstētiem audiem vajadzētu ilgi ražot SMN proteīnu, saka Kevins Flanigans, Nationwide gēnu terapijas centra direktors.

Ja gēnu terapijas ieguvumi galu galā izzudīs, SMA1 pacientiem vajadzēs atkārtotu ārstēšanu, un viņiem tagad ir antivielas pret AAV9, kas to var traucēt. Bet Nationwide pētnieki strādā pretpasākumiem, piemēram, filtrē antivielas no asinīm vai dod noteiktus imūnsupresīvus līdzekļus, saka Mendell.

Vēl viena tālu jāuztraucas par vēzi. Pētījumi Sands un citi ir atklājuši, ka, ja IV lielās devās saņem jaundzimušo pelēm, dažas AAV var integrēt savu DNS genomu un izraisīt aknu vēzi. Sands atzīmē, ka zinātnieki vēl nezina, vai šie rezultāti ir saistīti ar cilvēkiem. Daži ģenētiski terapisti ir pārliecināti, ka simptomiem pacientiem, kuri tika pakļauti AAV, pagātnes gēnu terapijas pētījumos nav konstatēts aknu vēzis.

AveXis ir uzsācis otro SMA1 pētījumu, un plāno arī ārstēt mīkstākās slimības formas. Ja izmēģinājumos parādās apsolījums par terapiju, pietiekams daudzums devu, lai apmierinātu pacientu vajadzības, būtu izaicinājums. Bet AveXis pārstāvis saka, ka jaunajai rūpnīcai netālu no Čikāgas, Ilinoisai, jābūt spējīgai ražot devas 500 SMA1 dzimušajiem katru gadu Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropā. Kompānija vēl nav izveidojusi cenu marķējumu ārstēšanai, taču, visticamāk, tā būs dārga gēnu terapija, kas tirgū piešķirs komandu, kas pārsniedz 700 000 ASV dolāru par ārstēšanu.

WEILL CORNELL MEDICĪNA MIEŽU UN ŠĶIDRUMA CENTRS

Tagad, kad liela deva, sistēmiski piegādātā AAV gēnu terapija šķiet droša, komandas Nationwide un citur uzsāk pētījumus par citām neiromuskulārām slimībām, kuru mērķis būs nodrošināt jaunu gēnu ar IV muskuļu šūnām, nevis neironiem.

Zinātnieki arī izskata nākamo jautājumu par AAV9: Vai tas var pārsniegt palīdzēt mugurkaula neironiem un iekļūt smadzenēs pietiekami augstā līmenī, lai apturētu slimības? Pirmie rezultāti varētu izrietēt no nepārtrauktas izmēģinājuma, ko sponsorēja firma Abeona Therapeutics un kuru pārvalda Nationwide, izmantojot AAV9 gēnu terapijas IV piegādi Sanfilippo tipa A sindromam. Bērniem ar šo slimību trūkst enzīma, kas nepieciešams, lai noārdītu heparāna sulfātu - molekulu, kas uzkrājas smadzenēs, un rada bojājumus, kas ir redzami 2-6 gadu vecumā. Gadā pēc trim bērniem tika ārstēti heparāna sulfāta līmenis mugurkaula šķidrumā Flanigans ir ziņojis sanāksmēs, ka tie ir strauji samazinājušies, palielinātas aknas ir samazinājušās, un viņu rezultāti par neverbāliem kognitīviem testiem, šķiet, ir stabilizējušies.

Citi izmēģinājumi balstās uz AAV9 neironu savākšanas īpašībām, bet tieši ievadīt pacienta centrālo nervu sistēmu, injicējot mugurkaula šķidrumu ( sk. Tabulu ). Tas prasa mazāk vīrusu nekā IV piegāde, tāpēc ražošana nebūs tik daudz šķērslis; tas arī var labāk darboties gados vecākiem pacientiem, kuru asins-smadzeņu barjeras ir vairāk attīstītas nekā zīdaiņi. " Un mugurkaula piegādei jāsamazina jebkura imūnā atbildes reakcija.

Pirmajā šīs stratēģijas pārbaudē NIH pētījumā astoņiem pacientiem ar slimību, ko sauc par milzīgu aksonu neiropātiju, ir AAV9 vektors, kas satur gēnu aizstājēju, kurš iznīcina aksonu-nervu šūnu impulsu pārnešanas tendenci, un ietekmē smadzenes. Pelēks, kura pētījumi ar dzīvniekiem Samulskis laboratorijā ir pamats pētījumam, saka, ka ir par agru ziņot par rezultātiem. Bet Lori Sames no Reksfordas, Ņujorkas, kura labdarības Hannah's Hope fonds atbalstīja Grey pētījumu, saka, ka viņa ar ratiņkrēslu saistītā 13 gadus vecā meita Hannah, kas tika ārstēta 2016. gada jūlijā, ir redzējusi dažus uzlabojumus: viņas redzes zudums ir stabilizējies un viņa var barot sevi un stāvēt ar atbalstu. "Mēs esam ļoti apmierināti ar to, ko mēs redzam," saka Sames.

Pacientiem ar SMA1 un citiem progresējošiem traucējumiem ārstēšana agrīnā stadijā ir kritiska. "Kad neironi ir pazuduši, viņi aiziet," saka Bērnu neirologs Džonatans Minks no Ņujorkas Ročesteras Medicīnas universitātes universitātes. Pašlaik visbiežāk šīs ģenētiskās slimības skarto bērnu brāļi un māsas visdrīzāk tiek identificētas pietiekami agri profilaktiskai ārstēšanai. Bet pacientu grupas mudina tādas slimības kā ALD un SMA pievienot jaundzimušo skrīninga testiem, kas varētu paplašināt terapijas sasniegšanu.

Daži pētnieki joprojām ir skeptiski, ka jaunie, mazāk invazīvie AAV9 piegādes veidi sasniegs pietiekami daudz smadzeņu šūnu. "Man ir manas šaubas, ka tas būs plaši piemērojams citiem traucējumiem," jo īpaši vecākiem bērniem, saka Ņujorkas Weill Cornell Medicīnas Ronalds Crystāls, kurš ir izmantojis galvaskausu, lai ārstētu Battenas slimību.

Citi gēnu terapeiti savās cerībās atrod jaunus AAV vektorus, kas ir pat labāk, šķērsojot asins-smadzeņu barjeru. Kalifornijas Tehnoloģijas institūta Pasadenā grupa ir identificējusi vairākus, ieskaitot AAV variantu, kas pāri barjeram 40 reizes efektīvāk nekā pelēm iegūst AAV9. Voyager Therapeutics Kembridžā, Masačūsetsā, saka, ka šie vektori darbojas arī pērtiķiem, lai gan šie dati joprojām nav publicēti.

Brīnišķīgi kā gēnu terapeiti ir ar SMA1 pētījumu, kas Evelyn vecākiem deva viņu deju mazu meiteni, viņi rūpīgi vēlēsies, vai šī pati stratēģija var ietaupīt vairāk bērnu ar smagām ģenētiskajām slimībām. Ja tas notiks, tiks nodrošināta gēnu terapijas vieta medicīnas arsenālā. Says Wilson: "Tas nebija neliels uzlabojums. Šī ir transformācijas maiņa. Tas ir tas, ko mēs vienmēr cerējām gēnu terapijai. "

Jaunumi no zinātnes, Jocelyn Kaiser, 1.novembris, 2017. g., Plkst. 17:00

http://www.sciencemag.org/news/2017/11/gene-therapy-s-new-hope-neuron-targeting-virus-saving-infant-lives