Kas ir gēnu terapija? Kā tas darbojas?

Jūsu ķermeņa šūnu gēniem ir svarīga nozīme jūsu veselībā - patiesībā, defekts gēns vai gēni var liek jums slima.

Atzīstot to, zinātnieki gadu desmitiem ir strādājuši pie tā, kā mainīt gēnus vai aizstāt kļūdainus gēnus ar veselīgiem, lai ārstētu, ārstētu vai novērstu slimību vai veselības stāvokli.

Tagad šis pētījums par gēnu terapiju beidzot atmaksājas. Kopš 2017. gada augusta ASV Pārtikas un zāļu pārvalde ir apstiprinājusi trīs gēnu terapijas produktus, pirmos šāda veida produktus.

Divas no tām pārprogrammē pacienta pašu šūnas, lai uzbruktu nāvējošam vēzim, un jaunākais apstiprinātais produkts attiecas uz slimību, ko izraisa noteiktā gēna mutācijas.

Kas ir šūnas un gēni? Kā viņi mijiedarbojas?

Kāda ir saikne starp šūnām un gēniem?

Šūnas ir visu dzīvo būtņu pamatelementi; cilvēka ķermenis sastāv no triljoniem no tiem. Mūsu šūnās ir tūkstošiem gēnu, kas sniedz informāciju specifisku olbaltumvielu un enzīmu ražošanā, kas veido muskuļus, kaulus un asinis, kas savukārt nodrošina lielāko daļu mūsu ķermeņa funkciju, piemēram, gremošanu, enerģētiku un augšanu. Petri trauki šūnu kultūra

Kā darbojas gēnu terapija

Dažreiz viss vai daļa no gēna ir bojāts vai pazudis no dzimšanas, vai gēns var mainīties vai mutiski pieaugušo dzīvē. Jebkura no šīm variācijām var traucēt proteīnu veidošanos, kas var veicināt veselības problēmas vai slimības.

Gēnu terapijā zinātnieki var izdarīt vienu no vairākām lietām atkarībā no problēmas. Viņi var aizstāt gēnu, kas izraisa medicīnisku problēmu ar tādu, kas nav, pievieno gēnus, kas palīdz ķermenim cīnīties vai ārstēt slimību, vai izslēgt gēnus, kas izraisa problēmas.

Lai jaunus gēnus ievietotu tieši šūnās, zinātnieki izmanto transportlīdzekli, ko sauc par vektoru, kurš ir ģenētiski izstrādāts, lai nodrošinātu gēnu.

Piemēram, vīrusiem ir dabiska spēja piegādāt ģenētisko materiālu šūnās, un tāpēc to var izmantot kā pārnēsātājus. Pirms vīrusu var izmantot, lai pārnēsāt ārstnieciskos gēnus cilvēka šūnās, tomēr to modificē, lai novērstu tās spēju izraisīt infekcijas slimību.

Ģenētisko terapiju var izmantot, lai modificētu šūnas organismā vai ārpus tās. Kad tas tiek veikts ķermeņa iekšienē, ārsts injicē vektoru, kas pārnes gēnu tieši tajā ķermeņa daļā, kurai ir bojātas šūnas.

Gēnu terapijā, ko izmanto, lai modificētu šūnas ārpus ķermeņa, no pacienta var ņemt asinis, kaulu smadzenes vai citus audus, un laboratorijā var atdalīt īpašus šūnu veidus. Vektors, kas satur vēlamo gēnu, ievada šajās šūnās. Šūnas paliek, lai vairotu laboratorijā, un pēc tam injicē atpakaļ pacientam, kur tie turpina vairoties un galu galā radīt vēlamo efektu.

Pirms gēnu terapijas var doties tirgū ...

Pirms uzņēmums var tirgot gēnu terapijas līdzekli lietošanai cilvēkiem, gēnu terapijas līdzeklis jāpārbauda drošības un efektivitātes dēļ, lai FDA zinātnieki varētu apsvērt, vai terapijas riski ir pieņemami, ņemot vērā ieguvumus.

Ģenētiskā terapija ir solījums pārveidot medicīnu un radīt iespējas pacientiem, kuri dzīvo ar grūtām un pat neārstētām slimībām. Tā kā zinātnieki turpina veiksmīgi īstenot šo terapiju, FDA ir apņēmusies palīdzēt paātrināt attīstību, ātri pārskatot revolucionālas ārstēšanas metodes, kuras var glābt dzīvības.

No https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm